Towards Gene Therapy of Osteopetrosis.
Popular Abstract in Swedish Osteopetros är ett samlingsnamn för en grupp av sjukdomar som påverkar benombildningen i vår kropp. Denna term kan lätt förväxlas med den betydligt vanligare sjukdomen osteoporos (benskörhet). Trots ordens snarlikhet skiljer sig dessa sjukdomar sig avsevärt från varandra. Osteo är latin för ben och medan poros kan översättas med porös betyder petros sten. Även om de oliThe goal in this thesis is development of gene therapy for malignant infantile osteopetrosis (IMO), a rare but severe genetic bone disease. The concept of osteopetrosis implies dysfunction or lack of osteoclasts, the bone resorbing cells in our body, resulting in failure of normal bone breakdown. Although involved in bone remodeling, osteoclasts are of hematopoietic origin and may potentially be t
