Targeting the hematopoietic stem cell to correct osteopetrosis
Popular Abstract in Swedish Min avhandling har fokuserat på att öka förståelsen för den ovanliga, allvarliga genetiska sjukdomen infantil malign osteopetros (IMO), med målet att utveckla genterapi som en ny behandlingsform för sjukdomen. IMO finns redan vid födseln och orsakas av att osteoklasterna, cellerna ansvariga för nedbrytning av ben, inte fungerar. Sjukdomen kan orsakas av flera olika gendThis thesis focuses on developing stem cell targeted gene therapy for the severe hereditary disorder Infantile Malignant Osteopetrosis (IMO) as well as increasing the understanding of how the genetic defect present in IMO affects the hematopoietic stem cells and hematopoiesis in general. IMO is a rare congenital disorder associated with an increased number of non-functional osteoclasts and the a
